PGS. TS. BS. Phan Toàn Thắng - "cha đẻ" của công nghệ tách chiết tế bào gốc từ màng dây cuống rốn là khách mời trong talk Nguy Cơ số 11, mùa 2. Ông hiện là giáo sư tại Đại học Quốc gia Singapore và đồng sáng lập Công ty công nghệ sinh học Cell Research Corporation (CRC).

Cơ hội của nhà khoa học về công nghệ sinh học

Ngành công nghệ sinh học, dược phẩm sinh học mà PGS.TS Phan Toàn Thắng theo đuổi đã bùng nổ trên thế giới 20 năm qua. Trong Covid-19, việc phát minh công nghệ mRNA tạo ra vaccine thế hệ mới và những trị liệu tế bào gốc điều trị cho những bệnh nhân suy phổi nặng.

Theo ông Thắng, lý do khiến lĩnh vực công nghệ sinh học được tập trung lớn là thế giới đang đối diện với thực trạng tăng trưởng dân số già. Tỷ lệ người cao tuổi nhiều lên, kéo theo bệnh lão suy như bệnh tiểu đường, huyết áp cao, bệnh tim mạch, suy thoái thần kinh, bệnh ung thư... Ngoài ra, thế giới cũng phải đối mặt với các bệnh do thiên tai hoặc nhân tai, đều dẫn tới thương vong. Công nghệ sinh học có thể điều trị cho những căn bệnh đó.

Mỗi người đều sinh ra từ một tế bào gốc, gọi là tế bào gốc phôi. Con người có bệnh tật là do sự suy thoái tế bào, tế bào bị chết đi, bị tổn thương và phục hồi chậm, dẫn đến mô tạng bị tổn thương, suy thoái và tử vong. Chính vì vậy, công nghệ tế bào gốc được quan tâm rất lớn, trở thành một hướng đi rất lớn cho y học, khi sử dụng tế bào đó có thể thay thế các tế bào bị chết và tái tạo lại các tế bào tổn thương.

PGS.TS Phan Toàn Thắng tiếp cận công nghệ tế bào gốc từ năm 1995, khi ông đang học ở Anh quốc, Đại học Oxford về nuôi cấy tế bào gốc từ da dùng trong điều trị bệnh nhân bị bỏng nặng, tổn thương da. Đó cũng là lý do bác sĩ Thắng sang Singapore năm 1997 và phát triển công nghệ này ở Singapore.

Tuy nhiên, công nghệ tách chiết tế bào gốc từ mô tạng trong cơ thể như da, mô mỡ, hay xương gặp vấn đề lớn về kỹ thuật, số lượng tách chiết được rất ít và cũng bị suy thoái khi con người già đi. Việc đưa vào ứng dụng khó khăn, chi phí rất cao cũng là thách thức rất lớn đối với bác sĩ Thắng.

Một ngày năm 2004, sau nhiều năm nghiên cứu và tìm tòi, nhà khoa học tìm ra nguồn tế bào gốc từ màng dây rốn. "Từ tủy xương, chúng ta chỉ thu được khoảng vài triệu tế bào gốc nhưng từ dây rốn có thể thu hồi hàng tỷ hoặc hàng chục tỷ tế bào gốc. Nhờ vậy, chi phí giảm đi nhiều", vị chuyên gia cho biết.

Nguồn cung này được đánh giá là vô tận, vì chừng nào loài người còn sinh em bé, chừng đó còn dây rốn. Mà nguồn dây rốn lại xanh vì được xem là rác y học. Dây rốn cũng không gây ra vấn đề thải loại miễn dịch nên có thể sử dụng cho nhiều người.

Từ ý tưởng đó, ông Thắng và hai cộng sự thành lập một công ty công nghệ sinh học ở Singapore. Doanh nghiệp từng bước trở thành một trong những doanh nghiệp thành công nhất nhờ trí tuệ của nhà khoa học, cùng bàn đạp từ sự hỗ trợ của Chính phủ Singapore như cung cấp kinh phí cho các nghiên cứu cơ bản, khuyến khích giới khoa học đưa sản phẩm ra thị trường, tạo ra lợi tức kinh tế.

Tại doanh nghiệp mình, ông Thắng là CSO, giám đốc phụ trách khoa học, người đưa ra những ý tưởng mới, những phát minh khoa học mới.

Có hai lý do giúp doanh nghiệp ông thành công, một là nền tảng công nghệ tiên tiến là chiết tách tế bào gốc từ dây rốn, giảm được chi phí trong quá trình chế tạo, sản xuất ra các tế bào phục vụ cho việc tái tạo. Công ty có những sản phẩm đầu tiên đưa ra thị trường, đó là dòng sản phẩm dưỡng da, trẻ hóa da, từ đó được nuôi sống và có dòng tiền ngay từ ban đầu.

Thứ hai, doanh nghiệp có nhiều nghiên cứu cơ bản và sở hữu lượng bằng sáng chế khổng lồ. Bản thân nhà khoa học gốc Việt có hơn 50 chứng nhận sở hữu sáng chế trên toàn thế giới. Đơn vị tiến hành thử nghiệm lâm sàng ở Mỹ và sản xuất vật liệu tế bào gốc theo chuẩn GMP của FDA. Những nền tảng trên giúp quá trình gọi vốn, thuyết phục các nhà đầu tư rất thuận lợi.

Hành trình thương mại hoá nghiên cứu khoa học

Thành công tìm ra công nghệ chiết tách tế bào gốc từ màng dây rốn, các nhà khoa học của CRC bắt tay sản xuất các sản phẩm dưỡng da. 4 lý do thúc đẩy cho bước đi này vì lộ trình đăng ký được rút ngắn, thị trường lớn, sản phẩm có khả năng tái tạo tốt và cả hai nhà sáng lập đều có chuyên môn nghiên cứu về lĩnh vực tái tạo da.

Song song đó, doanh nghiệp của ông Thắng cũng tiến hành nhiều nghiên cứu khác. Đơn cử đang thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho ứng dụng dùng tế bào gốc trung mô từ dây rốn để tái tạo các vết loét lâu liền do biến chứng của tiểu đường. Trong tương lai, các nhà khoa học kỳ vọng có những ứng dụng lớn như: tái tạo tim, tái tạo võng mạc, điều trị lupus...

"Chi phí cho một thí nghiệm lâm sàng rất tốn kém, có thể lên tới hàng chục triệu đến hàng trăm triệu USD. Vì thế, chúng tôi phải có lộ trình chứng minh với nhà đầu tư là chúng tôi thành công và tạo được dòng tiền cho những sản phẩm như vậy", ông Thắng cho biết.

Theo nhà khoa học gốc Việt, việc gọi vốn trong lĩnh vực của ông phải dựa trên nền tảng khoa học. Nhà đầu tư sẽ nhìn xem công ty đó có sở hữu trí tuệ thế nào, liệu họ có độc quyền về khai thác công nghệ hay không

"Một thuận lợi của chúng tôi là thường nhà đầu tư đầu tư vào công ty biotech sẽ chịu đốt tiền. Nhưng chúng tôi có được sản phẩm từ ban đầu nên có dòng tiền từ đầu. Do đó việc gọi vốn khá thuận lợi", vị phó giáo sư khẳng định.

Nguồn vốn chủ yếu từ các quỹ của Văn phòng quản lý tài chính cho các gia đình (Family Office), giúp doanh nghiệp đủ kinh phí để triển khai giai đoạn 1 của thử nghiệm lâm sàng ở Mỹ. Theo kế hoạch, trong năm tới, sau khi hoàn thành giai đoạn 1, đơn vị này sẽ tiếp tục gọi vốn từ các quỹ đầu tư chuyên về công nghệ sinh học và y tế. Cellsearch cũng cân nhắc đến việc lên sàn chứng khoán New York để tiếp tục gọi vốn. Đến nay, 3 cổ đông chính của công ty vẫn nắm giữ đến 94% tài sản, do doanh nghiệp vẫn có thể tự tạo ra dòng tiền, tự "nuôi" được công ty.

Theo PGS.TS Phan Toàn Thắng, như nhiều công ty khởi nghiệp khác, giai đoạn đầu rất khó khăn. "Tôi vẫn gọi đùa là đi qua cái thung lũng chết. Lúc đấy gần như là mình phải tự làm tất cả và dòng tiền là vấn đề lớn. Bản thân công ty ban đầu chi phí lớn nhất là chi phí nuôi bằng sáng chế", ông Thắng cho biết.

Từ ngày thành lập đến nay, doanh nghiệp chi hàng triệu USD để nuôi 50 bản quyền, 50 cái bằng sáng chế. Nhưng khoản kinh phí đó không là bao so với nguồn lợi nhuận doanh nghiệp thu được từ nó.

Trong hai năm đối mặt với Covid-19, doanh nghiệp gặp khó khăn khi việc kinh doanh sản phẩm dưỡng da tại Singapore và nhiều nước chậm lại. Việc thử nghiệm lâm sàng trên người cũng chịu ảnh hưởng bởi lượng bệnh nhân đến bệnh viện năm ngoái giảm do Mỹ bị Covid-19 nặng.

Nhưng điểm thuận lợi là sau Covid-19, sự quan tâm và giá trị các công ty biotech được đẩy lên. Cùng chính sách hỗ trợ của FDA, các doanh nghiệp biotech rút ngắn thời gian nghiên cứu phát triển, tốn chi phí ít hơn và sản phẩm ra nhanh hơn. "Doanh số giảm 40% trong thời gian phong tỏa, nhưng nửa đầu năm 2021 doanh thu của chúng tôi tăng đến 200%. Nhờ chuyển đổi số thì chi phí quản trị giảm hẳn xuống", ông Thắng nói.

Nguồn: vnexpress.net